Investigadores del Johns Hopkins ensayan sobre una nueva terapia génica para salvar la retina

Los experimentos se han realizado en ratas, cerdos y monos. Si se demuestra que la terapia es segura y efectiva en humanos, la técnica podría proporcionar una nueva opción terapéutica a los profesionales de la salud visual.

El nuevo tratamiento, descrito en la edición del 13 de agosto de The Journal of Clinical Investigation, utiliza una pequeña aguja para inyectar virus inofensivos, genéticamente modificados, en el espacio supracoroideo del ojo. A partir de ahí, el virus puede propagarse por todo el ojo para administrar genes terapéuticos a las células de la retina.

El tratamiento implica la realización de un procedimiento quirúrgico para inyectar el virus portador de genes debajo de la retina

El enfoque de terapia génica actualmente utilizado para tratar la amaurosis congénita de Leber, un trastorno ocular hereditario, implica un procedimiento quirúrgico para inyectar el virus portador de genes debajo de la retina. Este procedimiento conlleva un alto riesgo de que los pacientes desarrollen cataratas, aunque un riesgo bajo para el desprendimiento de retina y otras complicaciones que amenazan la visión.

Aunque solo se ha probado en animales, la nueva técnica de inyección supracoroidea es menos invasiva porque no implica la separación de la retina y, en teoría, podría realizarse de forma ambulatoria, lo que marca un paso importante hacia la creación de un gen permanente para salvar la visión.

Para probar si la técnica de inyección supracoroidea podría administrar terapias genéticas de manera efectiva a la retina, los investigadores primero querían rastrear si la técnica permitiría que el virus llegue a la parte posterior del ojo.

Los investigadores primero querían rastrear si la técnica permitiría que el virus llegue a la parte posterior del ojo

Así, los investigadores inyectaron en los ojos de 10 ratas una forma inofensiva de virus adenoasociados modificado para llevar un marcador fluorescente al espacio supracoroideo del ojo. Utilizaron microscopios de alta potencia para rastrear el brillo a través de la retina y descubrieron que después de una semana, el virus había alcanzado toda la retina.

Luego, los investigadores analizaron si este virus podría entregar genes útiles. Cargaron un gen anti-VEGF en su virus modificado y lo inyectaron en el espacio supracoroideo de 40 ratas inducidas a desarrollar una forma humana de degeneración macular. A modo de comparación, utilizaron la inyección subretiniana convencional en otras 40 ratas.

Los investigadores encontraron que la técnica de inyección supracoroidea funcionó tan bien como el enfoque subretiniano convencional, y fue tan efectiva y duradera en la administración de la proteína anti-VEGF que protege la visión. Al realizar también estos experimentos en cerdos y monos, los investigadores confirmaron que el método de administración supracoroidal funcionó en ojos de animales más grandes que tienen un tamaño más cercano a los ojos humanos. Todos arrojaron resultados similares.

La técnica de inyección supracoroidea funcionó tan bien como el enfoque subretiniano convencional

Si bien esta terapia génica es prometedora, Peter Campochiaro, profesor de Oftalmología y Neurociencia en la Facultad de Medicina de la Universidad Johns Hopkins  señala que puede no ser una opción para las personas previamente expuestas a virus similares al que usaron en estos experimentos, porque su sistema inmunológico podría detener el virus antes de que pueda transportar su carga a las células de la retina.

Sin embargo, Campochiaro opina que las inyecciones supracoroidales pueden, algún día, ser una opción viable para una gran cantidad de pacientes con DMAE húmeda y pacientes con trastornos hereditarios causados ​​por genes que son defectuosos.