La terapia génica se abre paso en el tratamiento de enfermedades hereditarias de la retina

Casi el 90% de las enfermedades raras oculares son de origen genético

Fondo de ojo afectado por retinosis pigmentaria.

Por Redacción - 20/11/2019
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La terapia génica logra, por primera vez, frenar una enfermedad hereditaria de la retina. Ese ha sido el tema estrella de la cuarta edición de Trends in Retina, que ha reunido el martes a 300 profesionales de la visión en las instalaciones del Instituto de Microcirugía Ocular (IMO).

Durante Trends in Retina se ha mostrado la técnica -que ya está aprobaba en Estados Unidos y Europa- para aplicar la terapia genética: en concreto, se aplica Luxturna, un medicamento que se inyecta en la parte posterior del ojo, debajo de la retina, y que introduce una copia sana del gen dañado (RPE65) en pacientes con amaurosis congénita de Leber. Gracias a esta terapia génica, las células retinianas pueden recuperar su funcionamiento normal y se frena la progresión de la enfermedad.

El IMO ha explicado que el nuevo tratamiento abre la puerta a otras terapias génicas –dirigidas a diferentes genes asociados a distrofias de la retina–, que están cerca de comercializarse, como una para pacientes con una forma especialmente severa de retinosis pigmentaria que se ha analizado en Trends in Retina.

El IMO ha explicado que el nuevo tratamiento abre la puerta a otras terapias génicas que están cerca de comercializarse

De esta manera, la eficacia terapéutica frente a algunas patologías oculares muy prevalentes sigue en aumento. Es el caso de la degeneración macular asociada a la edad (DMAE) o el edema macular (frecuente en diabéticos): Al respecto, Rafael Navarro, miembro del comité organizador de Trends,  ha dicho que, “aunque las inyecciones intraoculares de fármacos fueron una revolución y sus efectos son cada vez más duraderos, los dispositivos de liberación sostenida van un paso más allá y logran que la acción de estos fármacos en el interior del ojo perdure hasta medio año”.

En el ámbito quirúrgico tampoco no han cesado los avances, como ha quedado demostrado en la reunión de expertos, donde se han mostrado técnicas punteras como una cirugía de desprendimiento de retina con membrana amniótica, que sustituye el aceite de silicona que tradicionalmente se utiliza para conseguir que la retina operada se mantenga en su lugar.

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