La edición genética Crispr abre la puerta a la cura de enfermedades de la retina

En concreto, Montoliu ha ofrecido una ponencia sobre Edición genética Crispr en las enfermedades degenerativas de la retina, transmitiendo las ventajas y características de la que es considerada la herramienta de edición genética más importante jamás descubierta: la técnica Crispr Cas9.

“La edición genética con las herramientas Crispr ha revolucionado la biología moderna. Los sistemas Crispr, que fueron descritos hace más de 20 años por el microbiólogo español Francisco Juan Martínez Mojica, de la Universidad de Alicante, como uno de los sistemas que usan las bacterias para defenderse de los virus, fueron propuestos como herramientas de edición genética en 2012”, explicó.

Esta técnica permite investigar y desarrollar tratamientos para cualquier patología que tenga una base genética

“Esta técnica permite investigar y desarrollar tratamientos para cualquier patología que tenga una base genética. La inmensa mayoría de enfermedades congénitas no tiene tratamiento y por ello deben ser investigadas, al igual que las más prioritarias desde el Sistema Nacional de Salud, que son las degenerativas, como el Alzheimer, el Párkinson, la diabetes, las esclerosis o la osteoporosis”, añadió.

Montoliu también subrayó la eficacia que está teniendo la técnica Crispr en biomedicina, en donde “estamos viendo los primeros éxitos de la técnica en inmunoterapias contra cánceres refractarios y en el tratamiento de enfermedades graves de la sangre, como anemias falciformes y la betatalasemia”, dijo.

En cuanto a las enfermedades oculares degenerativas de la retina, subrayó los grandes avances que se están produciendo sobre todo en modelos animales y, aún en pocos casos, en humanos, por ejemplo, para tratar la amaurosis congénita de Leber.

la inyección intraocular o subrretiniana de reactivos Crispr corre un riesgo controlado

“El ojo es un órgano privilegiado, no solo inmunitariamente, sino también aislado del resto del cuerpo. Por eso la inyección intraocular o subrretiniana de reactivos Crispr corre un riesgo controlado y ya se está explorando su uso en algunas cegueras congénitas, y se espera que otras indicaciones similares permitan extender los beneficios de la técnica Crispr a patologías como la degeneración macular asociada a la edad (DMAE) o la retinosis pigmentaria”, destacó.

Con relación a los tiempos previstos para eliminar este tipo de enfermedades degenerativas, incluidas las oculares, el investigador se mostró cauto pero muy optimista en cuanto a su eficacia futura.

“Una terapia, antes de ser eficaz, debe ser segura y los ensayos clínicos para que se apruebe pueden dilatarse en el tiempo. Crispr permite restaurar la secuencia correcta de un gen mutado, pero no siempre se puede asegurar que las secuencias de ADN cambiarán como nosotros esperamos, por lo que el reducir estos riesgos nos va a llevar algún tiempo, pero es muy seguro que lograremos grandes avances. Todo protocolo tiene su tiempo que no debemos acortar ni saltarnos con el objetivo de garantizar la seguridad de los tratamientos y para proteger a los pacientes”.

Crispr permite restaurar la secuencia correcta de un gen mutado

Por último, Lluís Montoliu, como ejemplo final de la versatilidad de las herramientas Crispr, se refirió a su utilización propuesta como tratamiento antiviral, con el objetivo de atacar directamente el genoma del coronavirus SARS-CoV-2, causante de la pandemia de la Covid-19.

“Es un proyecto que también estamos desarrollando ya en el laboratorio. Durante esta terrible pandemia las herramientas Crispr también han aportado soluciones diagnósticas innovadoras y propuestas terapéuticas antivirales, que ilustran la versatilidad de las aproximaciones de edición genética ante los desafíos biomédicos y biotecnológicos. Será una técnica que logrará que desarrollemos vacunas más seguras y eficaces”, concluyó.