Novartis cierra la compra de una tecnología de terapia génica para tratar la ceguera

La adquisición, cuyo monto no ha trascendido, permitirá a Novartis avanzar en el objetivo de llevar terapias transformadoras a una amplia gama de pacientes con enfermedades cegadoras.

Las tecnologías compradas por Novartis incluyen proteínas sensibles a la luz que se pueden administrar a las células de la retina y vectores de administración de virus adenoasociados (AAV) únicos que permiten el tratamiento mediante inyección intravítrea. En conjunto, estos activos tienen el potencial de expandir enormemente el número de pacientes que podrían ser tratados por pérdida de visión debido a la muerte de fotorreceptores, incluidas todas las distrofias retinianas hereditarias.

Novartis está ampliando su presencia en el espacio de la terapia génica, con un enfoque en tres plataformas distintas:

Novartis está ampliando su presencia en el espacio de la terapia génica, con un enfoque en tres plataformas distintas: AAV, células T receptoras de antígeno quimérico (CAR-Ts) y repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente interespaciadas (Crispr). La adquisición de la tecnología de Vedere Bio es la última incorporación al arsenal terapéutico en expansión de la empresa.

Las distrofias hereditarias de la retina (EIR) incluyen una amplia gama de trastornos genéticos de la retina caracterizados por la pérdida de células fotorreceptoras y la pérdida progresiva de la visión. Las condiciones, que afectan a más de dos millones de personas en todo el mundo, a menudo resultan en ceguera total. Sin embargo, los tratamientos existentes se dirigen solo a uno de los más de 250 genes que pueden causar IRD, limitando la población de pacientes que pueden beneficiarse.

El enfoque optogenético adquirido de Vedere Bio actúa directamente sobre las células supervivientes de la retina, alterando su comportamiento y haciendo posible que cualquier persona que sufra pérdida de visión debido a la muerte de las células fotorreceptoras se beneficie potencialmente. Este enfoque también es prometedor para el tratamiento de otras afecciones que involucran la pérdida de fotorreceptores, incluida la atrofia geográfica, que afecta a más de cinco millones de personas en todo el mundo.