La Fundación IMO arranca la investigación de secuencias de ADN para curar la retinosos pigmentaria

“La técnica de edición del genoma Crispr está revolucionando muchas áreas de la ingeniería genética (como el tratamiento del cáncer o  trastornos autoinmunes, metabólicos, neurodegenerativos…)”, ha explicado Esther Pomares, coordinadora del Departamento de Genética de IMO, en un artículo publicado por esa institución.

Popares ha señalado que el propósito  de esta investigación es el de aplicar el genoma del Crispr en el campo de la salud visual “para revertir la pérdida de visión causada por distrofias de la retina, actualmente sin cura, como la retinosis pigmentaria”.

Con esta investigación, se trata de aplicar el genoma del Crispr en el campo de la salud visual para revertir la pérdida de visión causada por distrofias de la retina

Los investigadores tienen grandes expectativas en torno al Crispr, que “repara el ADN insertando en la célula alterada –mediante ingeniería genética– una guía de ADN o molde sano y generado artificialmente, para que la propia célula del paciente lo copie y sustituya la información”.

En este contexto, el equipo de la de Fundación IMO ha aplicado unas “tijeras moleculares” que cortan la secuencia del gen alterado con gran precisión para, posteriormente, poder repararlo generando una copia de gen sano.

“En el Área de Cultivos Celulares y Experimentación en Nuevas Terapias de IMO hemos empezado a probar con éxito la realización de estos cortes en células madre derivadas de pacientes con retinosis pigmentaria”m ha dicho Judit Domingo, investigadora de Fundación IMO.

CÉLULAS MADRE

Para hacer posible estos ensayos con Crispr, el equipo de la Fundación IMO logró un hito en la investigación:: disponer de las células madre derivadas de pacientes afectos de retinosis pigmentaria.

“Estas células madre pluripotentes inducidas o iPS se han obtenido a partir de una muestra de células de la piel, que han sido ‘desprogramadas’ en el laboratorio de IMO mediante complejos protocolos importados de Estados Unidos (Universidad de Columbia, Nueva York)”, ha explicado la Fundación.

De este modo, ha precisado la Fundación, se han conseguido las líneas de células madre iPS de tres pacientes con retinosis pigmentaria, con distintos genes alterados responsables de la enfermedad (de entre los más de 100 que hay asociados a esta distrofia de la retina).