Novartis pone el foco en la optogenética tras comprar Arctos Medical

Con esta operación, Novartis intenta encontrar tratamientos para pacientes con pérdida de visión y el potencial de la optogenética como base de una terapéutica exitosa.

“La optogenética está emergiendo como un enfoque terapéutico prometedor que podría restaurar la vista a los pacientes que son legalmente ciegos”, dijo Jay Bradner, presidente de los Institutos Novartis de Investigación Biomédica. 

Novartis intenta encontrar tratamientos para pacientes con pérdida de visión

“La tecnología Arctos se basa en nuestra convicción de que las terapias genéticas optogenéticas pueden ayudar de manera significativa a los pacientes que luchan contra enfermedades oculares devastadoras”, añadió Bradner.

Arctos desarrolló su tecnología como un método potencial para tratar las distrofias retinianas hereditarias (IRD) y otras enfermedades que involucran la pérdida de fotorreceptores, como la degeneración macular relacionada con la edad (DMAE). Los tratamientos de terapia génica existentes tienen como objetivo corregir un gen específico, por lo que solo un pequeño subconjunto de pacientes puede beneficiarse. 

Arctos desarrolló su tecnología como un método potencial para tratar las distrofias retinianas hereditarias

La tecnología Arctos no se limita a un gen específico y, por lo tanto, puede abordar potencialmente muchas formas de IRD independientemente de la mutación subyacente. El optogén sensible a la luz patentado de Arctos se administra a células retinianas específicas mediante terapia génica, convirtiendo así las células objetivo en células de reemplazo similares a fotorreceptores. Si tiene éxito, un tratamiento basado en dicha tecnología podría usarse para tratar cualquier enfermedad que cause ceguera debido a la muerte de los fotorreceptores.

Los IRD, que afectan a más de dos millones de personas en todo el mundo y a menudo resultan en ceguera completa, pueden ser causados ​​por mutaciones en más de 100 genes diferentes. La DMAE es la principal causa de discapacidad visual y afecta a unos 170 millones de personas en todo el mundo.