El hospital Monte Sinaí abre la puerta para curar las enfermedades de la retina con terapia genética

Los resultados del estudio podrían transformar el tratamiento para quienes corren el riesgo de sufrir una pérdida importante de la visión por enfermedades degenerativas de la retina, que actualmente no tienen cura.

El hospital Monte Sinaí ha explicado que las investigaciones se centraron en las células ganglionares de la retina, que procesan la información visual enviando imágenes al cerebro. Estas células pueden degenerarse como resultado de una lesión retiniana y una enfermedad de la retina.

Los resultados del estudio podrían transformar el tratamiento de enfermedades de la retina

“El equipo de investigadores demostró cómo la reactivación de una enzima clave conocida como CaMKII y su señalización descendente en las células ganglionares de la retina a través de un enfoque de terapia génica proporcionó una protección sólida contra una mayor pérdida o deterioro de la visión en múltiples modelos de enfermedades y lesiones”.

Al respecto, Bo Chen, autor principal del estudio, ha dicho que las estrategias neuroprotectoras para salvar las células ganglionares de la retina vulnerables se necesitan desesperadamente para la preservación de la visión.

“Descubrimos evidencia por primera vez de que CaMKII es un regulador clave de la supervivencia de las células ganglionares de la retina tanto en retinas normales como enfermas, y podría ser un objetivo terapéutico deseable para la preservación de la visión en condiciones que dañan los axones y somas de las células ganglionares de la retina”.

CaMKII es un regulador clave de la supervivencia de las células ganglionares de la retina

El glaucoma es la principal causa de discapacidad visual irreversible en todo el mundo y afecta a 76 millones de personas, algunas de las cuales progresarán a la ceguera a pesar de un tratamiento agresivo para reducir la presión en los ojos. 

En este contexto, el hospital Monte Sinaí ha señalado que la principal barrera para restaurar la pérdida de visión por glaucoma y otras enfermedades y lesiones de la retina es que las fibras nerviosas largas conocidas como axones, que permiten que las células ganglionares de la retina procesen la información visual al convertir la luz que ingresa al ojo en una señal transmitida al cerebro, no lo hacen. no regenerar. 

“Por esa razón, se necesitan con urgencia estrategias neuroprotectoras para preservar los axones y somas del RGC (el cuerpo principal de la célula nerviosa desde el cual los axones se ramifican a lo largo del nervio óptico hasta el cerebro) y así prevenir una mayor pérdida de visión”.

Mount Sinai ha presentado solicitudes de patente para esta tecnología a través de Mount Sinai Innovation Partners (MSIP), el brazo de comercialización del sistema de salud. MSIP está en discusiones activas con múltiples compañías para ayudar a que este tratamiento llegue a la clínica.

Este estudio cuenta con el apoyo del National Eye Institute (NEI), que forma parte de los Institutos Nacionales de Salud, junto con Research to Prevent Blindness y The Harold W. McGraw, Jr. Family Foundation.